目前全球有7种顶尖的疗法和技术正在竞赛,有些新的研究能令你眼界大开,这些新药的研究者都想把自己的成果培育成下一个10年里的重磅炸弹药物。到底谁能笑到最后?
你可能也曾经听过这样的说法:所有的药物都已经被开发过了。那么,忘记这番话吧!也许那些靠近地面的果实已经成为过去,但是在过去的几年里,科学家们发现了上千个新靶标,研究者们正在创造性地借助这些靶标以前所未闻的方法来治疗疾病。
这些能抓住我们眼球的最热门的治疗方法和最厉害的技术,包括了从核糖核酸干扰(RNAi)到基因编辑阻止疾病的发生等,如果这些技术加在一起,将能代表下一代的药物。科学家预言,在接下来的10年内,也许会有一些技术能实现产业化,面向医疗保健市场。
重现生命的活动
新技术颠覆了过往的科学,抑制骨形成蛋白和分化因子,找到了一种能让疾病逆转的途径
“强调积极影响”这句古老的歌词已经成为过去,可谁也没想到“消除负面影响”这句话将成为两种可相互替代的促进骨和组织生长技术的描绘。
在胚胎发育和生长调节的过程中,有两种关键的蛋白质族参加了人体结构的创造。这两种关键的蛋白质族分别是分化因子(GDF)和成骨蛋白(BMP)。到目前为止,科学家至少发现了15种GDF和BMP,每一种蛋白质都能通过特殊的途径,在特别的时候激发细胞的生长能力。
这些活力无穷的蛋白质能控制细胞的生长和死亡。就以人体骨骼来说吧,有时BMP发送信号给能让骨头生长的造骨细胞(osteoblastcells)。但有些时候BMP却发送信号给能破坏骨头的破骨细胞(osteoclasts)。
许多公司已经尝试借助于GDF和BMP重建技术,进入有利可图的骨质疏松和癌症导致的骨质破坏市场。目前对上述两种疾病的大部分治疗方法是延缓骨骼被破坏,而不是骨骼重建。例如,Medtronic拥有一种借助于基因工程生产的BMP,被称之为Infuse,该药物通过局部给药能让造骨细胞工作。该药物对那些诸如正在进行脊柱融合术的狭窄切片的病人效果比较好。
但是,接下来的将该药物用于治疗骨质疏松和肿瘤导致的骨质丢失却遭遇失败,因为公司无法开发出一种能系统给药的治疗方法。最近,OrthoBiotech终止了由Curis授权给OrthoBiotech公司用于组织修复和治疗肾脏疾病的BMP-7项目。
AcceleronPharma商务部门副主席StevenErtel对此解释说,“在治疗骨质疏松和肿瘤导致的骨质丢失时,并不需要刺激造骨细胞,生物领域很少研究人员能认识到体内有一些分子在接受治疗时发送“停止,你建造的骨骼已经足够了”这样的信号给造骨细胞。”