最近，从美国芝加哥召开的美国临床肿瘤学会年会上获悉，美国国家癌症研究所的研究人员成功地完成了新药ABT-888的0期临床试验。ABT-888是由美国雅培制药研制开发，用于治疗多种晚期癌症患者，作用原理是关闭名为“PARP”的蛋白，此蛋白会阻止部分癌症细胞抵御肌体的免疫功能。0期临床试验方法改变了传统的研发流程，将大大缩短药物进入临床的时间。

    新药研发遭遇困境

    0期临床试验应运而生

    新药研究往往投资大、耗时间长、风险大。一个新药从最初的化学物筛选到最终上市，一般需要8亿~9亿美元的投资，耗时10~12年的时间。而且新药研究的风险极高，一般来说，筛选出来的50个化合物里只有1个能进入临床研究，而4个进入Ⅱ期临床试验的新药中最终只有1个能得到美国FDA的批准进入市场。实力雄厚的制药公司有足够的资金可以同时承担多个新药研究项目，但对于那些小的、或刚刚进入制药工业的新公司来说，新药研发所面临的风险实在是太大。此外，对新药研发的监督管理也渐趋严格，这些使得每年FDA批准的新药数目呈逐渐萎缩的趋势。

    因此，为减少新药研究开发过程中的风险，使更多的新药能够尽快上市，今年1月份FDA提出了0期临床试验的概念。使用微剂量的新药先在少数人群中进行试验，可以使新药研制者在进入到昂贵的正式临床试验期前，花费少量的资金收集到极有价值的新药在人体的安全性及药代动力学数据，从而指导进一步的临床研究。如果新药在0期临床试验中出现安全性问题，新药研制者便可及时放弃进一步的临床试验，从而避免不必要的巨额资金投入；而另一方面，由于有了第一手的新药在人体的安全性及药代动力学数据，新药研制者可以根据这些数据制定更科学的正式临床试验方案，使得后期的新药临床试验得以顺利进行。

    ABT-888测试正是采用了新型的0期临床试验手段。目的是寻找服药患者体内生物标记的变化，而不是确定药物的安全性和具体疗效，以便更快得到相关的数据，加快研发进程。

    ABT-888关闭目标蛋白活动并修复受损的DNA。在缺少一种活动蛋白的状态下，肿瘤细胞将对几种癌症药物更为敏感。参与这次研究的骨干人员JamesH.Doroshow博士透露，这种研究一个独特的方面是制定了严格的检测方式，以衡量ABT-888的好坏。研究表明，该药物可抑制在肿瘤细胞以及循环血白细胞中的针对性蛋白。后来的研究显示，白血病细胞能被应用于该试验中，试验可以很容易地检测到蛋白是否发生了改变。在研究早期，他的研究是一个原理论证研究，以确定这种新的方法是否具有可行性。但这项研究还需要美国国家癌症研究所做大量的实验室和临床基础研究工作。